Terapie genică împotriva hemofiliei

Gigantul farmaceutic Pfizer a anunţat că a primit aprobarea în Statele Unite pentru o nouă terapie genică împotriva hemofiliei, o boală genetică rară, care provoacă sângerări spontane şi excesive, informează AFP, preluată de Agerpres. Noul tratament, denumit Beqvez, vizează hemofilia B şi este administrat într-o singură doză.
Tratamentul clasic constă în transfuzii care aduc în organism proteina lipsă, de mai multe ori pe săptămână. Noul tratament funcţionează cu ajutorul unui virus (modificat pentru a fi inofensiv), pentru a introduce în organism o copie funcţională a genei factorului IX, astfel încât pacienţii să o poată produce apoi ei înşişi. O doză a noului tratament va costa în Statele Unite 3,5 milioane de dolari, a anunţat compania Pfizer, potrivit căreia costul tratamentelor actuale poate ajunge la o sumă cuprinsă între 600.000 şi 1,1 milioane de dolari pe an pentru o persoană. Preţul achitat de un pacient pentru tratamentul Beqvez va depinde de tipul său de asigurare medicală. Potrivit Pfizer, „în multe cazuri, pacienţii nu vor plăti preţul total”.